사업화 유망기술

병인의 근본적 치료가 가능한 A형 혈우병 타겟 치료제

근원적인 혈우병 타겟 치료제

본 기술은 정상 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 유발 방법, 역위가 발생한 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 교정 방법 및 이를 이용하여 제조된 혈우병 환자-유래 유도만능 줄기세포임

보유기관 : 기초과학연구원       거래조건 : 통상실시

기술개요

- 본 기술은 정상 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 유발 방법, 역위가 발생한  혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 교정 방법 및 이를 이용하여 제조된 혈우병 환자-유래 유도만능 줄기세포임

- 돌연변이가 발생한 유전자형을 야생형과 같은 상태로 복구시킴으로서, A형 혈우병에 대한 효율적이고 근원적인 치료가 가능

특허정보

특허명 특허번호 특허명세서
혈액 응고인자 Ⅷ 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물 10-1667363

기술완성도

TRL01

기초 이론/
실험

  • 연구과제 탐색 및 기회 발굴 단계
TRL02

실용 목적의 아이디어/
특허 등 개념 정립

  • 실용 목적의 아이디어, 특허 등 개념 정립
TRL03

연구실 규모의
성능 검증

  • 연구실/실험실 규모의 환경에서 기본 성능이 검증될 수 있는 단계
  • 개발하려는 시스템/부품의 기본 설계도면을 확보하는 단계
  • 모델링/설계기술 확보
TRL04

연구실 규모의
부품/시스템 성능평가

  • 연구실 규모의 부품/시스템 성능 평가가 완료된 단계
  • 실용화를 위한 핵심요소기술 확보
TRL05

시제품 제작/
성능평가

  • 개발한 부품/시스템의 시작품(Prototype) 제작 및 성능 평가
  • 경제성(생산성)을 고려하지 않고, 우수한 시작품을 1개~수개 미만으로 개발
TRL06

Pilot 단계 시작품
성능 평가

  • 경제성(생산성)을 고려한, 파일로트 규모의 시작품 제작 및 평가
  • 시작품 성능평가
TRL07

Pilot 단계 시작품
신뢰성 평가

  • 시작품의 신뢰성 평가
  • 실제 환경(수요기업)에서 성능 검증이 이루어지는 단계
TRL08

시작품 인증/
표준화

  • 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
    - 조선 기자재의 경우 선급기관 인증, 의약품의 경우 식약청의 품목 허가 등
TRL09

사업화

  • 본격적인 양산 및 사업화 단계

기술개요

- 본 기술은 정상 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 유발 방법, 역위가 발생한 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 교정 방법 및 이를 이용하여 제조된 혈우병 환자-유래 유도만능 줄기세포임

- 돌연변이가 발생한 유전자형을 야생형과 같은 상태로 복구시킴으로서, A형 혈우병에 대한 효율적이고 근원적인 치료가 가능

대표도면

[본 기술을 통한 F8 유전자 역위의 복구를 확인한 PCR 분석 결과]

기존기술 대비 개선점

- A형 혈우병 환자-유래 유도만능 줄기세포를 제공하여 타겟 치료제 효과

- A형 혈우병의 발병기작 연구 및 치료제 스크리닝을 위한 리서치 툴로 활용 가능

- 돌연변이가 발생한 유전자형을 이전 상태로 복구시킴으로서, A형 혈우병에 대한 효율적이고 근원적 치료가 가능

- 잦은 투여를 하지 않아도 되므로 경제적

기술 구현 내용

본 A형 혈우병 타겟 치료제는 다음과 같이 구현됨

- 한 쌍의 FokI 엔도뉴클레아제 구비
- F8 유전자의 역위 발생 부위를 특이적으로 인식하는 아미노산 서열을 포함한 한쌍의 TAL 이펙터 도메인
- 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하여 혈액 응고인자 유전자의 역위 교정 유도

기술동향

- `19년 1월 이중 항체 기술을 적용한 신약이 국내 허가를 취득하여 판매를 시작하였으며 해당 제품은 스위스 로슈와 일본 쥬가이제약이 개발한 혈우병 치료제임

- 혈우병 환자의 경우 주 2~3회 응고 인자를 정맥주사로 투여하게 되는데 장기간 투여할 경우 내성이 발생하는 큰 문제점이 있었음

- 이러한 이유로 최근엔 치료뿐만 아니라 예방 관점에서 연구/개발되는 기술들이 크게 늘어나고 있으며 국내의 경우도 매년 지식재산권 출원 수가 증가하고 있음

시장동향

- 세계 주요 국가들에서 혈우병 A 및 B 치료제 시장의 규모가 2016년 기준 67억 달러에서 연평균 1.8%의 성장률을 기록하며 2026년에 80억 달러로 확대될 전망

- 소아 및 성인 혈우병 A 및 B 환자를 위한 정기적인 예방요법의 증가 추세와 신규 장기 지속형 인자 및 대체응고촉진제들의 발매 같은 요인으로 인해 국내는 물론,미국, 프랑스, 독일 등과 같은 유럽 주요 선진국에서도 꾸준한 성장세가 예상됨

[글로벌 혈우병 치료제 시장 성장 추이]

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